젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험에서 환자 투약을 성공적으로 마쳤다고 28일 발표했다. 이 임상시험은 2022년 10월 미국에서 첫 환자 등록을 시작으로 진행되었으며, 미국과 유럽 7개국의 43개 의료기관에서 실시되었다. 최종 결과는 올해 안에 발표될 예정이다.

이번 연구에서는 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 50주 동안 GV1001의 두 가지 용량인 0.56mg 및 1.12mg을 피하 주사하여 위약 대비 유효성과 안전성을 평가하는 방식을 취했다. 젬백스는 이전에 실시한 국내 알츠하이머병 2상 임상시험에서 유효성과 안전성을 성공적으로 입증한 바 있다. 특히 중등도에서 중증 환자를 대상으로 한 연구에서 중증장애점수(SIB)와 같은 주요 지표에서 대조군 대비 유의미한 개선 효과를 보였다.

GV1001은 항산화 작용, 미토콘드리아 보호, 그리고 뇌 내 면역 환경 개선 등 다수의 작용 메커니즘을 가진 다중기전 약물이다. 알츠하이머병의 기전 연구를 통해 GV1001은 신경 염증에 관여하는 비신경세포인 미세아교세포와 성상교세포에 특이적으로 작용하여 뇌 내 신경 염증을 완화하는 것으로 확인되었다. 이는 치료의 새로운 가능성을 열어주는 중요한 발견이다.

젬백스의 관계자는 "이번 글로벌 2상 임상시험에서 미국과 유럽 여러 기관과 협력하여 환자 투약을 성공적으로 완료하게 된 것은 기념비적인 진전"이라며, "앞으로 데이터 분석을 통해 GV1001의 유효성과 안전성을 글로벌 시험에서도 입증하기 위해 최선을 다할 것"이라고 다짐했다.

한편, 젬백스는 또 다른 신경퇴행성 질환인 진행성핵상마비(PSP)와 관련하여 국내에서 최초로 2상 임상시험을 완료하였으며, 그 결과 내약성과 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인하였다. 이를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비 중이다.

이러한 흐름을 통해 젬백스는 알츠하이머병과 같은 치매 관련 질환에 대한 새로운 치료 옵션을 제시하며, 전 세계적으로 중요한 글로벌 헬스케어 혁신을 이룩하기 위한 노력을 지속하고 있다.