한국투자증권이 코오롱티슈진의 투자의견을 ‘매수’에서 ‘중립’으로 조정하며, 목표주가는 제시하지 않았다. 이는 코오롱티슈진이 최근 발표한 무릎 골관절염에 대한 세포유전자치료제 TG-C(구 인보사)가 미국 임상 3상에서 효능 입증에 실패했다는 사실에 대한 반응이다.

한국투자증권은 21일 보고서에서 “2041년까지의 미국 시장 점유율 전망치를 종전 15%에서 7%로 53% 하향 조정하였고, 임상 성공 확률(LOA)도 50%로 45%p 낮췄다”고 전했다. 이러한 조정은 TG-C의 적정 가치가 약 4조5000억원임에도 불구하고 현재 주가가 그에 비해 상승할 여력이 제한적이라는 판단에 기반하고 있다.

앞서의 임상 결과에서 통증 감소 정도는 이전의 미국 임상 2상 결과와 유사하나, 위약군의 통증 감소가 더 높았다는 점이 임상 실패의 주요 원인으로 지목되고 있다. 한국투자증권은 위약 효과의 원인으로 관절강 내 세척 효과와 심리적 기대감이 작용했을 가능성을 언급하며, 체중 감소에 따른 무릎 하중 감소가 통증 감소에 기여했을 수도 있다고 분석하였다.

코오롱티슈진은 현재 두 번째 임상 3상인 ‘12301’을 진행 중이며, 그 결과는 오는 10월에 발표될 예정이다. 이전 결과와는 달리 이번 임상의 성공 가능성은 여전히 남아 있는 것으로 평가되고 있다. 다만, 12301 임상에서도 위약 효과의 가능성이 변수로 작용할 것으로 보인다. 지난 2월에는 임상 3상 요건이 간소화되고, 이번 임상만 성공하더라도 FDA에 품목허가신청서(BLA)를 제출할 수 있을 것으로 기대된다.

추가적으로, 업계에서는 바이오스플라어스의 사례처럼 임상 결과가 기대 이하일지라도 FDA에서 BLA를 수락할 수 있는 가능성이 존재함을 시사한다. 예를 들어, 오가노제네시스홀딩스의 리뉴는 두 건의 임상 3상에서 일정 기준을 충족하지 못했음에도 불구하고 FDA가 BLA를 받아들이는 사례가 있었다. 이는 FDA가 무릎 골관절염 신약 개발의 높은 난이도를 고려하고, 미충족 의료 수요를 인식하고 있기 때문인 것으로 해석된다.

마지막으로, 한국투자증권은 “12301 임상 3상에서 위약 효과가 강하게 나타나지 않는다면 TG-C 임상 성공을 배제할 수 없으며, FDA BLA 제출 가능성과 함께 2028년부터 제품이 판매될 수 있는 가능성도 존재한다”고 평가했다. 그러나, 이러한 경우에도 임상 결과의 견고성은 이전의 예측보다 낮을 바라는 점을 덧붙이며, 시장 점유율 추정 역시 하향할 필요가 있다고 강조했다.