앱클론이 최근 차세대 CAR-T 치료제인 '네스페셀(AT101)'에 대해 한국 식품의약품안전처에 신속처리대상으로 지정을 신청했다고 24일 발표했다. 이번 신청은 임상 2상 중간 분석 결과에 기반하여 이루어졌으며, 네스페셀은 이 임상 연구에서 객관적 반응률(ORR) 94%와 완전 관해율(CRR) 68%를 기록했다. 이러한 수치는 노바티스의 킴리아와 길리어드의 예스카타와 비교했을 때 10~40%포인트 이상 높은 성과를 나타낸다.
앱클론의 관계자는 "중간 결과는 기존 치료에 반응이 없었던 재발 및 불응성 혈액암 환자에게서도 우수한 효능을 보여준다"며 "이 환자군은 임상에서 더 이상의 치료 옵션이 없는 어려운 상황에 처해 있기 때문에 이러한 결과는 큰 의미를 갖는다"고 설명했다.
네스페셀은 기존의 FMC63 기반 항체를 사용하는 다른 CAR-T 치료제와 달리 앱클론이 자체 개발한 CD19 특이적 인간화 항체를 사용해 효과와 지속력을 강화하였다. 또한, 항체 친화력의 최적화를 통해 약물동태학적 효율성을 높였다. 관련 연구 결과는 국제 학술지인 '몰리큘러 캔서(Molecular Cancer)'에 게재되었다.
신속처리대상 지정 제도는 생명을 위협하는 중증 질환 치료제의 경우, 기존의 치료법이 없거나 의학적 개선 가능성이 큰 경우 식약처가 허가심사를 우선적으로 진행하여 신속한 품목 허가를 지원하는 시스템이다. 신속처리대상으로 지정될 경우 전담 심사팀 배정, 심사기간 단축, 임상시험 자료 일부 면제 등의 여러 혜택을 받을 수 있어 품목 허가까지의 기간을 크게 단축시킬 수 있다. 앱클론은 이러한 맞춤형 심사 및 사전검토 제도를 적극적으로 활용하여 내년 하반기 내에 국내 품목 허가를 목표로 하고 있다.
해외 사업화도 가속화하고 있다. 특히, 튀르키예에서는 바이오기업 TCT가 앱클론으로부터 네스페셀 기술을 이전받아 현지 사업화를 위한 공정 개발을 진행 중이다. 국내에서는 종근당이 한국 내 상업화 우선권을 확보하고, 파트너십을 통해 협력하고 있다.
이윤 앱클론 임상연구소장은 "네스페셀은 기존 치료에 실패한 중증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 획기적인 결과를 보여주고 있다"며 "신속처리대상 지정을 통해 보다 빠르게 환자들에게 진정한 치료 기회를 제공하겠다"고 강조했다.
