젬백스앤카엘이 진행성 핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료를 위한 GV1001의 효과와 안전성을 장기간 임상시험을 통해 확인했다고 밝혔다. 이번 연구는 한국에서 처음으로 실시된 PSP 임상시험으로, 선행 임상시험과 연장 임상시험을 포함하여 총 72주 동안 진행됐다.
연구 결과, GV1001 저용량(0.56mg)군에서 PSP 등급 척도(PSP-rating scale) 점수 변화량이 통계적으로 유의미한 결과를 나타냈다(p-value<0.0001). 이 연구는 PSP-RS(리처드슨 신드롬) 유형 환자군을 대상으로 하였으며, 72주 차에 GV1001 저용량군은 평균적으로 5.61점 악화에 그친 것으로 분석되었다. 이는 PSP가 파킨슨증 중에서 빠른 진행을 보이는 질환임에도 불구하고 GV1001의 장기 투여가 질병의 진행 속도를 완화할 수 있다는 것을 시사한다.
임상시험 설계에 있어, 위약 대조군이 없었던 연장 연구의 고객적인 특성을 보완하기 위해, 연구팀은 외부 대조군을 이용한 정밀 분석을 실시하였다. 이에는 해외에서 진행된 PSP 임상시험 논문의 위약군 데이터를 활용하였고, 비교 분석의 신뢰성을 높이기 위해 MAIC(Matching Adjusted Indirect Comparison) 통계 기법을 적용하였다. 외부 데이터에 따르면, 위약군은 52주 동안 평균 10.66점 악화된 것으로 나타났으며, 이를 GV1001 저용량군과 비교했을 때 p-value 값이 0.0001 미만으로 통계적 유의성을 확보했다.
특히 주목할 점은 GV1001 투약군의 72주 차 점수 변화량이 외부 대조군의 52주 차 점수와 비교했을 때 오히려 통계적으로 유의미한 차이를 보였다는 점이다. GV1001 투여군은 외부 대조군보다 20주 더 긴 기간에 대한 변화량을 측정하였음에도 불구하고 이러한 결과를 얻은 것은 국내외 전문가들의 큰 주목을 받고 있다.
또한, 임상시험 과정에서 GV1001은 약물의 내약성과 안전성에 대한 데이터도 확보하게 되었으며, 안전성 또한 다시 한 번 입증되었다. 이에 따라 젬백스는 72주에 달하는 임상시험 데이터를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 추진할 계획이다.
분당서울대학교병원 신경과의 김종민 교수는 “PSP는 환자와 가족에게 심각한 고통을 주는 질병으로, 병이 60점에 도달할 경우 생존율이 크게 저하된다”라고 언급하며 GV1001이 40점대 환자들이 60점으로 진행하는 시간을 무려 10년 가까이 지연시킬 가능성이 있음을 지적했다. 연구를 주도한 서울대학교병원의 이지영 교수는 "환자들에게서 느꼈던 임상적 효과가 통계적으로 뒷받침되었다"며 이 결과를 긍정적으로 평가하였다.
젬백스 관계자는 “이번 연구 결과가 PSP 분야의 세계적인 전문가들에게 주목받고 있는 점에 기쁘며, GV1001의 효과와 안전성을 더욱 확고히 하여 글로벌 3상 임상시험을 차질없이 진행하겠다”라고 강조하였다.
